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Multistem——一种稳定的、现成的再生医学在治疗急性呼吸窘迫综合征或 ARDS 患者方面显示出前景

发布时间:2022-02-26 10:32:41 阅读:14432次 来源:百度学术

  我开始采访时询问 Van Bokkelen 博士,再生医学疗法与传统药物和生物制剂有何不同。他解释说,再生医学由几种不同类型的疗法组成,包括细胞疗法、基因疗法、基因修饰细胞疗法和组织工程方法。再生医学与用于开发生物疗法的传统药物或方法有着根本的不同。通常,生物疗法是非常具体的实体或单一药剂疗法,它们通过明确定义的作用机制发挥作用。细胞的不同之处在于细胞实际上可以通过多种不同的作用机制发挥作用,因此它们在这方面是多维的。

  他接着讨论了基因疗法的不同之处,因为它并不意味着为特定问题提供临时解决方案。在某些情况下,它旨在通过解决影响患者的潜在缺陷来提供永久性或长期治愈。虽然非常令人兴奋,但这种方法在弄清楚我们如何为可能是单一管理的疗法建立报销框架方面也带来了一些潜在的挑战。

  就人们如何看待接近治疗而言,细胞疗法和基因疗法共同代表了一种范式转变。几种再生医学疗法解决了一系列不同的疾病和状况,这些疾病和状况在当前的护理标准下确实没有得到很好的服务。

  接下来,我问 Van Bokkelen 博士能否告诉我们一些再生医学最激动人心的临床突破。他说,越来越多的细胞疗法要么通过临床开发得到验证,要么现已获得 FDA 和其他监管机构的批准。

  CAR T 疗法是改良的细胞疗法,其中源自患者的细胞经过基因改造并重新引入患者体内以帮助对抗癌症。这些是其他形式的治疗失败的患者,这方面的进展令人难以置信。这些治疗改善了许多患者病例的临床结果。

  他补充说,过去几年已经批准了几种基因治疗产品,这些产品在接受治疗的患者中表现出令人兴奋的反应水平。

  他分享说,最近在旧金山举行的摩根大通会议上,再生医学联盟提供了数据,以显示临床开发方面的显着进展以及公司在临床开发的各个阶段取得进展。他说,今年提供的所有数据确实强化了这样一个事实,即再生医学部门和整个社区正在取得令人难以置信的进步,吸引了投资和合作伙伴关系。

  然后,我们讨论了再生医学疗法的一些制造挑战。他解释说,与制造有关的挑战分为三类。首先与可扩展性有关。如果您考虑已获批准的细胞疗法,它们都是自体疗法,包括从患者体内分离细胞,将这些细胞送去进行基因改造、表征,然后最终在一段时间后重新引入患者体内。但这并不是一个真正可扩展的过程,它反映在这些疗法的经济性中。他所看到的是,人们非常关注转向使用同种异体方法,因此疗法可以“现成”可用,而不必针对特定患者。

  第二大挑战与制造过程本身的可扩展性有关。Van Bokkelen 博士认为,在临床开发过程中使用的许多不同疗法都具有适度的制造工艺和程序,并不非常适合商业规模的活动。他认为这种情况正在发生变化,并且正在投入更多精力来创造旨在改进制造过程的技术,以使其更具可扩展性。

  第三个挑战与容量有关。在过去几个月中,人们写到的一件事是,在公司直接访问的情况下以及通过合同制造组织可获得的情况下,都缺乏商业规模的制造能力。

  然后我们谈到了 Athersys。Van Bokkelen 博士解释说,该公司最初由斯坦福大学医学院、耶鲁大学医学院和凯斯西储大学医学院的一组教职员工于 25 年前成立。他们的重点是开发他们认为可以解决大量未满足医疗需求的技术。他们致力于开发创新技术,这些技术将在临床医学的挑战性或困难领域中发挥作用,而目前的护理标准在本质上是有限的。十五年来,他们一直对新兴的再生医学和细胞治疗领域感兴趣。

  接下来我问他是否可以向听众介绍 Multistem 的发展以及这些细胞的一些独特优势。他解释说,Multistem 是基于发现了一类独特的细胞,称为多能成体祖细胞,或 MAPC ®。这些细胞不同于间充质干细胞 (MSC) 和其他细胞类型。它们取自健康的成人骨髓,可以使用专有的制造工艺在人体外进行扩展。与大多数其他可以从人体中分离出来的细胞类型相比,Multistem 可以扩展到巨大的数量并具有强大的生长特性。一旦从同意的健康供体中分离出细胞,就可以从适量的材料开始生产相当于数百万临床剂量的细胞。

  他接着说,这些细胞可以在没有组织匹配或免疫抑制的情况下给药,结果表明它们能够以多种方式促进愈合和组织修复。例如,它们可以通过修复和减少炎症介导的损伤来影响愈合,并且它们在一系列令人兴奋的治疗适应症中具有相关性。他们还提供现成的实用程序。稳定性数据显示,如果需要,这些细胞在冷冻形式下可保持稳定数年。Athersys 正在考虑使用 Multistem 作为一种方法来治疗患有中风和急性呼吸窘迫综合征等一系列不同事件的患者。

  我随后询问了急性呼吸窘迫综合征 (ARDS)。Van Bokkelen 博士解释说,ARDS 是一种肺组织高度发炎并开始充满液体的疾病。肺不能吸收氧气,当吸收氧气的能力低于临界阈值时,临床医生别无选择,只能让患者使用呼吸机。当您将患者放在呼吸机上时,您会迫使高浓度氧气进入肺部,以保持患者的生命。使用呼吸机会产生许多非常具有挑战性的并发症或其他不良事件。

  Athersys 通过观察各种模型发现 Multistem 在治疗 ARDS 方面具有相关性,这表明静脉注射 Multistem 会导致细胞在出现活动性炎症时移动到肺部并减少炎症。

  然后我问为什么 Athersys 选择追求 ARDS 以及 Multistem 的其他适应症。他解释说,在多年的一系列研究中,证据开始越来越多,表明 Multistem 可能对 ARDS 产生积极影响。在研究中,当使用 Multistem 时,可以克服肺部炎症介导的损伤。Athersys 意识到,在出现肺部炎症且当前的医疗方法无法提供呼吸机的有效替代方案的情况下,他们可能能够显着改善结果。让患者长时间使用呼吸机的后果是对肺组织造成压力,从而导致纤维化或瘢痕形成,从而造成长期损害。

  此时,Athersys 还与美国几家领先的移植中心合作。这些中心的研究人员带着一个在肺移植领域普遍存在的问题来到 Athersys。从器官捐献者身上分离出来的肺中,约有 75% 会变得高度发炎,并且在可以进行移植手术之前基本上开始恶化。一旦从捐赠者身上收获肺,它们要么被放在冰上,要么被储存起来以备后续运输程序使用。肺组织开始出现炎症,从而导致肺部受损(非常频繁地在短短几个小时内)。肺部变得高度发炎并充满液体,从而使它们无法使用。医生不能将发炎的肺移植到需要移植的患者体内,因为基本上他们会立即患上 ARDS。为了看看 Multistem 是否可以有所作为,研究人员建议在有严重炎症的地方取肺,并在一侧注入 Multistem,而另一侧则用作对照。由于 Athersys 在动物模型中观察到肺功能恢复并减少了炎症介导的级联通路,因此他们为从供体分离的人肺进行研究奠定了基础。当肺部的一侧灌注 Multistem 时,产生了巨大的影响。它实际上使肺功能恢复到正常范围,并显着减少了炎症介导的损伤。移植专家立即建议进行一项研究,从捐赠者身上取出人肺,并用 Multistem 灌注它们,作为准备这些肺进行移植的一种方法。最终,尽管这代表了美国有限数量的患者,每年大约有 1500 到 2000 名患者。有了这些数字,足够的临床试验注册将是困难的。

  所以 Athersys 决定研究 ARDS,因为它是相同的临床过程,而且每年有更多患者患有这种疾病。Athersys 在美国和英国的十几个领先的肺部重症监护中心进行了临床试验。Van Bokkelen 博士分享说,最近宣布了为期一年的研究随访的亮点,表明 Multistem 通过改善临床指标和生存几率在短期内帮助了患者。此外,Multistem 显着改善了其中许多患者的生活质量,尤其是在病情最严重的患者中。

  Van Bokkelen 博士描述的另一个迹象是使用 Multistem 治疗缺血性中风患者,这是另一个未满足医疗需求的巨大领域。他解释说,缺血性中风后,患者到医院接受治疗的时间窗口非常紧迫。此外,目前可用的治疗选择有限。Athersys 使用 Multistem 进行了一项二期临床试验,用于治疗缺血性中风。研究表明,Multistem 可以有效地帮助患有缺血性中风的患者长达 36 小时。

  对于 ARDS 和缺血性中风, Athersys 已获得 FDA 的快速通道指定。他们现在已经进入针对中风患者的 III 期研究,他们相信对于 ARDS 和中风,他们可以改善患者的临床护理,否则这些患者在许多情况下将没有好的治疗选择。Van Bokkelen 博士最后说,提供以前不存在的治疗选择正是 Athersys 在 25 年前成立的原因,而这正是他们真正致力于产生的影响类型。

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