加州大学圣地亚哥分校摩尔癌症中心的研究人员报告说，他们成功地从一种普遍存在的细胞中取出细胞核，称为去核，然后利用这种基因工程细胞作为一种独特的载物载体，精确地为患病组织提供治疗药物。研究结果发表在自然生物医学工程上。
精确的靶向和给药，或治疗疾病的细胞和组织显著提高治疗效益，同时减少副作用。在这项新的研究中，由资深作者、加州大学圣地亚哥医学院病理学教授理查德·克莱姆克博士领导的研究小组，利用基因修饰的间充质干细胞（MSCs）来增强其求病行为，然后移除其细胞核，同时保留细胞器产生治疗功能所需的能量和蛋白质。
在急性炎症和胰腺炎的小鼠模型中，研究人员用一种抗炎的细胞因子（一种信号蛋白）来改造去核细胞，称为“货细胞”免疫应答，并且可以减轻炎症和相关疾病，然后系统地将它们注射到小鼠体内，在它们的靶点产生高水平的生物活性疗法，从而改善疾病。
Klemke说：“这些货细胞，保留了大部分的细胞功能，但现在也有了大大增强的能力，能够以安全的方式携带和运送治疗药物到靶组织。”
与使用完整细胞作为运载工具的方法相比，去核修饰的骨髓间充质干细胞有几个优点。首先，出于安全考虑，广泛工程化干细胞也具有增殖和分化能力，很难获得监管部门的批准。第二，从捐赠者那里收集的用于治疗的原代细胞的生物工程和治疗能力有限。第三，货细胞给药后有一个更明确和可预测的命运，因为他们不能执行新的基因转录，消除了他们可能产生不需要的因素。
Klemke说：“这意味着，我们在实验室进行的体外工程，将在体内、体内正常工作。这使得货细胞的临床应用，更加精确可靠。”
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