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疾病预后研究常用的研究方案及评价指标

2021-09-20 02:16:01
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  从方法学上讲,疾病的预后研究方案与临床病因学研究方案基本相同,包括描述性研究、病例对照研究、回顾性队列研究、前瞻性队列研究等,其中队列研究是疾病预后研究的最佳研究方案。具体设计方法可参见临床病因学研究章节。

  对于一项具体的预后研究来说,通常是先从回顾性的临床资料中进行筛检,然后通过病例对照研究,及进一步的前瞻性的对列研究加以论证,从而确定是否为预后因素。由于影响疾病预后的因素在大多数情况下不止一个,每个因素影响预后的程度又不相同,因此,分析方法可先从单因素方法开始,然后进行多因素分析。

  进行单因素预后分析时,实际上就是对一批知道随访结果的病人,按随访结果的不同,分成两组,用t检验或X2检验,探讨影响预后的因素。进行单因素分析时,一定要注意所选出的预后因素是否具有临床上的重要性,否则会导致错误的结论。在单因素筛检的基础上,常根据临床工作的需要,对其中主要的因素进行前瞻性的队列研究,以进一步论证该因素与结果的关系,即对一组有该预后因素的某病患者和另一组没有该预后因素的同种疾病患者进行随访,观察两组病人在随访期内结局事件的发生率是否有差异。

  疾病的预后常是多种因素共同作用的结果,各种因素可能互相影响,他们对结果的作用大小也各不相同。因此,为了更真实地揭示疾病的预后规律,在预后研究中常用多因素分析方法,如多元线性回归、Logistic回归、Cox比例风险模型等。通过多因素分析,就可以确定与疾病预后有关的主要因素及这些因素在决定预后中起的作用大小,即相对比重。在众多多因素分析方法中,近年国内外最为推崇的是Cox比例风险模型,本章后面将有详尽的介绍。

  评价预后好坏的统计指标称为预后指标。预后指标一般分为近期指标和远期指标2大类,近期指标主要用于住院治疗的临床试验,常用频率(强度)来表示;远期指标主要用于治疗后的随访研究,常用累计频率或某种状态的持续时间长短来表示,这类指标最初应用于生存资料的分析,分别称为生存率和生存时间。远期预后指标在后面章节专门介绍,本节仅介绍几个常用的近期预后指标。

  1.治愈率 表示受治病人中治愈的频率。

疾病预防

  “治愈”的标准要有明确而具体的规定,只有在标准相同的情况下才可以互相比较。此外,还要考虑病情轻重、病程长短、性别和年龄构成是否一致等可比性问题。

  2.有效率 表示受治病人中治疗有效的频率。

疾病预后

  “有效”的标准要有明确规定,否则便难于互相比较。

  3.显效率 表示受治病人中效果显著的频率。

疾病预后

  “显效”的标准要特别明确和具体,这样才可用于比较。

  4.某病病死率 表示某病患者中因该病死亡的频率(威胁生命的强度)。

疾病预后

  式中分母的情况不同,指标的概念和意义也就不同。例如,住院病人的病死率以住院病人数为分母,反映住院病人的疗效;若以某地区某病病人数作为分母,称为某地某病病死率,反映某病的严重程度。

  5.治愈时间中位数 治愈时间一般呈偏态分布,不宜计算算术平均数,可用中位数表示平均水平。

  治愈时间中位数=时间从小到大排序位次居中者的时间(时间单位)此指标适用于可治愈的疾病,治愈标准必须明确、具体和规范化,否则不能用于比较。类似的指标还有住院时间中位数等,因干扰因素很多而实际意义不大。治愈时间的变异程度用四分位数间距表示,当数据较多时可用频数表法计算中位数及其四分位数间距(常见用统计参考书)。

  内容源自:百度学术

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